Alkeus annonce un financement de série B de 150 millions de dollars, soutenant la voie d'enregistrement rapide du gildeuretinol (ALK

Dec 16, 2023

Fondateur de Vertex et pionnier de l'industrie Joshua Boger, Ph.D. nommé président exécutif d'Alkeus

CAMBRIDGE, Mass., 05 juin 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alkeus Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui avoir levé un financement de série B de 150 millions de dollars pour soutenir l'enregistrement et le lancement du gildeurétinol (ALK-001), un médicament de précision potentiel modificateur de la maladie pour le traitement de la maladie de Stargardt, une cause génétique majeure de cécité chez les enfants et les jeunes adultes. Le financement a été mené par Bain Capital Life Sciences, avec une participation supplémentaire de TCGX, Wellington Management et Sofinnova Investments. Alkeus a également annoncé aujourd'hui que Joshua Boger, Ph.D., pionnier de l'industrie biotechnologique et fondateur de Vertex Pharmaceuticals, a rejoint Alkeus en tant que président exécutif.

« Le produit de ce financement de 150 millions de dollars permettra à Alkeus d'élargir notre équipe et de conduire le gildeurétinol vers la soumission de la NDA et l'approbation de la FDA aussi rapidement que possible », a déclaré Leonide Saad, Ph.D., PDG, président et cofondateur d'Alkeus. « Je suis ravi de travailler main dans la main avec Joshua en tant que président exécutif alors que nous construisons une entreprise axée sur le patient. La vaste expérience de Joshua à la tête du développement et de la commercialisation réussis de médicaments transformateurs sera d'une valeur inestimable pour Alkeus au cours de cette période de croissance organisationnelle, en préparation du lancement du gildeuretinol.

La maladie de Stargardt est l'une des principales causes de cécité chez les enfants et les jeunes adultes, affectant plus de 30 000 personnes aux États-Unis et plus de 150 000 dans le monde. Les patients atteints de la maladie de Stargardt naissent généralement avec une vision normale, mais des mutations du gène ABCA4 entraînent une dimérisation accélérée - ou agglutination - de la vitamine A dans l'œil, provoquant des lésions de la rétine et une perte de vision progressive qui s'ensuit, dès l'âge de cinq ans. Le gildeurétinol est le premier et le seul médicament en développement clinique à traiter le mécanisme sous-jacent de la maladie de Stargardt en réduisant considérablement la dimérisation de la vitamine A dans l'œil, sans aucun impact sur la vision normale. Les données cliniques de phase 2 ont montré un ralentissement statistiquement et cliniquement significatif des lésions rétiniennes chez les patients Stargardt. La FDA américaine a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire et la désignation de médicament orphelin au gildeurétinol (ALK-001). Alkeus prévoit de soumettre une NDA pour approbation du gildeurétinol en 2024.

« Stargardt est une maladie progressive et débilitante qui entraîne inévitablement une perte de vision dévastatrice. La cause génétique est bien caractérisée, mais à ce jour, il n'existe aucun traitement efficace », a déclaré Joshua Boger, Ph.D., président exécutif d'Alkeus. « Leonide et l'équipe d'Alkeus ont amené le gildeurétinol du laboratoire jusqu'à des données cliniques positives et convaincantes à plusieurs stades de la maladie, y compris un essai contrôlé par placebo de phase 2 chez des patients atteints d'une maladie avancée, où nous avons signalé un ralentissement statistiquement et cliniquement significatif de la maladie. Des données cliniques supplémentaires montrent l'arrêt de la maladie chez les patients, y compris les enfants.

Le Dr Boger a poursuivi : "Nous sommes maintenant prêts à faire de cette médecine transformatrice une réalité pour tous les patients de Stargardt."

À propos du gildeurétinol (ALK-001) Le gildeurétinol a été conçu par des chercheurs comme une nouvelle forme spécifiquement deutérée de vitamine A qui réduit considérablement la dimérisation de la vitamine A, avec le potentiel de ralentir ou d'arrêter la progression de la perte de vision chez les patients Stargardt sans perturber le cycle visuel. Dans des études précliniques, le gildeurétinol a diminué la dimérisation de la vitamine A de plus de 80 % et a empêché le développement de la cécité dans un modèle animal génétique de la maladie. Dans une étude de phase 2 de 2 ans, en double aveugle, contrôlée par placebo (n = 50) chez des patients Stargardt atteints d'une maladie avancée, le traitement par le gildeurétinol une fois par jour sous forme de pilule a entraîné un ralentissement des lésions rétiniennes par rapport au placebo, sur la base des taux de croissance observés dans les lésions atrophiques, mesurés par l'autofluorescence du fond d'œil (FAF). Le médicament a été bien toléré, avec une innocuité compatible avec le profil bien caractérisé de la vitamine A. Chez les enfants et les jeunes adultes atteints de la maladie de Stargardt à un stade précoce, le gildeurétinol a semblé arrêter le processus de la maladie, empêchant toute autre lésion rétinienne et toute perte de vision. D'autres essais cliniques sur le gildeurétinol dans la maladie de Stargardt sont en cours, y compris un essai clinique randomisé, contrôlé par placebo (n = 80) avec inscription complète chez des patients de Stargardt atteints d'une maladie intermédiaire, qui devrait lire les principales données en 2025. en 2023.

À propos d'Alkeus Pharmaceuticals Alkeus Pharmaceuticals est une société biopharmaceutique dont le siège est à Cambridge, MA. Cofondé par Leonide Saad, Ph.D. et Ilyas Washington, Ph.D., Alkeus se concentre sur le développement de thérapies pour les maladies oculaires graves avec des besoins non satisfaits élevés. Le principal candidat d'Alkeus, le gildeurétinol (ALK-001), est actuellement évalué dans le cadre d'essais cliniques pour le traitement de la maladie de Stargardt et de l'atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) sèche. La maladie de Stargardt est l'une des principales causes monogénétiques de cécité chez les enfants et les jeunes adultes, avec plus de 30 000 personnes touchées aux États-Unis et plus de 150 000 dans le monde. L'atrophie géographique est la dégénérescence progressive chronique de la macula de l'œil, caractéristique du stade avancé de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), avec plus d'un million de personnes touchées aux États-Unis et plus de cinq millions dans le monde.

Personne-ressource pour les médiasDavid Setboun, directeur de l'[email protected]